世界血友病联盟和世界卫生组织已将预防治疗确定为重型血友病患儿预防出血和关节损伤,从而达到保留正常肌肉骨骼功能这一最终治疗目标的标准治疗方法。
方案
(1)大剂量方案:每次凝血因子制品 25~40 U/kg,血友病 A 患儿每周给药 3 次或隔日 1 次,血友病 B 患儿每周 2 次。
(2)中等剂量方案:每次 15~30 U/kg,血友病 A 患儿每周 3 次,血友病 B 患儿每周 2 次。
(3)小剂量方案:血友病 A 患儿每次 10 U/kg,每周给药 2 次或每 3 d 1 次,血友病 B 患儿每次 20 U/kg,每周 1 次。
(4)其他方案:加拿大剂量递增方案。
综合大量临床文献,对重型血友病 A 患儿而言,20 U/kg 左右,每周给药 2~3 次可能是达到 AJBR<3 次这一目标的较适当的剂量治疗方案。
最佳预防治疗方案还有待确定,应根据年龄、静脉通路、出血表型、药代动力学特点以及凝血因子制剂的供应情况来尽可能制定个体化方案。
针对较年幼患儿的一种策略是先开始进行每周 1 次的预防治疗,再根据出血和静脉通路情况逐步增加频次和(或)剂量。
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参考文献:
1. 吴润晖. 儿童血友病的诊断与治疗 [J]. 中国社区医师, 2010, 27(17):1214-1216.
2. 李晓静, 陈振萍, 吴润晖.《中国儿童血友病专家指导意见 (2017 年)》解读 [J]. 中国实用儿科杂志, 2017, 32(1):11-15.
3. 张威, 毛建华. 血友病 A 治疗研究新进展 [J]. 中华血液学杂志, 2018(1).
编辑:菁媛
题图来源:站酷海洛
文章来源:《中国实验血液学杂志》 网址: http://www.zgsyxyxzz.cn/zonghexinwen/2020/0801/398.html
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